Das Team in Berlin arbeitet auf Hochtouren an der Erforschung von Majes Erkrankung. Die Experimente passieren bislang im Labor und die Ergebnisse wären so noch nicht auf den Patienten übertragbar.
Daher stellt sich natürlich die dringende Frage, inwieweit die Erkenntnisse aus dem Labor später bei muskelkranken Menschen angewendet werden können.
Daher haben wir zusammen mit der Deutschen Muskelschwund-Hilfe e.V. beschlossen, die Arbeitsgruppe von Frau Dr. Spuler bei diesem wichtigen Forschungsschritt zu unterstützen.
Christian Stadelmann, Doktorand am Max Delbrück Center, will sich dieser Frage annehmen. Sein Ansatz ist nicht genspezifisch. Das heißt, nicht nur Maje könnte eines Tages von seinen Erkenntnissen profitieren, sondern Menschen mit unterschiedlichen Muskelerkrankungen.
Er beschreibt sein Vorhaben so:
„Ich möchte mit einer innovativen Methode, Genkorrektur-Instrumente in Muskelzellen einbringen – und zwar durch Boten RNA (mRNA). Diese Instrumente beruhen auf der CRISPR-Cas9 Methode, für die in diesem Jahr der Chemie-Nobelpreis verliehen wurde. Ich danke der Muskelschwundhilfe und der Mighty-Maje-Initiative für ihre großzügige und so wichtige Unterstützung.“
Wir drücken Herrn Stadelmann die Daumen, dass sein Vorhaben Erfolg hat und auch Maje irgendwann davon profitieren kann.
